Medida é preventiva e segue alerta da FDA sobre três mortes associadas à terapia gênica Elevidys, usada contra distrofia muscular de Duchenne; farmacêutica alega que benefício-risco segue positivo
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) suspendeu temporariamente o uso, a distribuição e a venda no Brasil do remédio Elevidys, terapia genética da farmacêutica Sarepta Therapeutics para distrofia muscular de Duchenne, uma doença rara. O preço do produto pode chegar a R$ 20 milhões.
A decisão foi tomada após a Administração de Alimentos e Medicamentos americana (FDA, equivalente à Anvisa) divulgar dados sobre três mortes associadas a terapias genéticas dessa tecnologia. Um dos óbitos, de uma criança, foi reportado no Brasil.
A Roche, responsável pela comercialização do produto no Brasil, afirma que o médico avaliou que o caso não teve elo com o uso do remédio.
A farmacêutica ainda diz não houve mortes ligadas ao tratamento entre os cerca de 760 pacientes deambuladores (que conseguem andar) que já receberam a terapia e que, com base nos dados atuais, o benefício-risco segue positivo. Diz ainda dialogar com a Anvisa e autoridades globais.
A Anvisa, por sua vez, destaca que todas as mortes estavam ligadas a indicações não autorizadas por aqui.
No País, o remédio foi autorizado em dezembro de 2024, em caráter excepcional, exclusivamente para pacientes pediátricos que conseguem caminhar, na faixa etária de 4 a 7 anos, com mutação confirmada no gene DMD.
Ainda assim, a suspensão foi tomada “de forma prudente e preventiva”, enquanto novas análises de segurança são conduzidas em parceria com reguladores internacionais.
Segundo o comunicado do FDA na sexta-feira, 25, a investigação mais recente envolve a morte de uma criança de oito anos, ocorrida no dia 7 de junho. O órgão pediu a suspensão voluntária da distribuição do produto enquanto investiga se há problemas com segurança do produto. Houve outras duas mortes – de um adulto e de uma criança.
Conforme o FDA, os três relatos de falência hepática aguda com morte envolvendo terapias genéticas da Sarepta baseadas no vetor AAVrh74 são em dois meninos não deambuladores (não caminham) com Duchenne e tratados com Elevidys e de um adulto com Distrofia Muscular de Cinturas que participava de ensaio clínico com terapia experimental.
Em nota, a farmacêutica Sarepta Therapeutics, desenvolvedora do produto, ressalta que a segurança dos pacientes é sua prioridade e disse colaborar com a agência reguladora, reforçando a importância da Elevidys como a única terapia gênica aprovada para a distrofia muscular de Duchenne.
A Elevidys é uma terapia genética administrada em dose única intravenosa. A distrofia muscular de Duchenne é uma condição genética rara caracterizada por fraqueza muscular progressiva e ocorre devido a um gene defeituoso.
Em outro desdobramento, o Comitê de Medicamentos para Uso Humano (CHMP), ligado à Agência Europeia de Medicamentos (EMA), recomendou não conceder autorização de comercialização para a Elevidys, segundo comunicado divulgado nesta sexta-feira. A Roche lamentou a decisão. A substância foi aprovada pelo FDA em junho de 2023.
Tribuna Livre, com informações da Anvisa
